W Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim podpisano umowę na finansowanie i realizację projektu „Nowatorskie terapie genowe w leczeniu choroby Parkinsona oraz innych zaburzeń neurodegeneracyjnych”. Projekt o wartości 150 mln zł jest współfinansowany ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego w ramach programu Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021–2027, w ramach priorytetu STEP wspierającego rozwój biotechnologii i innowacyjnych technologii medycznych w Europie.
W wydarzeniu wzięli udział m.in.:
-
Władze województwa mazowieckiego:
-
Adam Struzik – Marszałek Województwa Mazowieckiego
-
Wiesław Raboszuk – Wicemarszałek Województwa Mazowieckiego
Władze rządowe i krajowe:
-
Jacek Karnowski – Wiceminister, Ministerstwo Funduszy i Polityki Regionalnej
-
Adam Jarubas – Przewodniczący Komisji Zdrowia Publicznego
Reprezentanci instytucji europejskich:
-
Sebastian Gojdź – Przedstawiciel Komisji Europejskiej, Dyrekcja Generalna ds. Polityki Regionalnej i Miejskiej
-
Andrzej Halicki – Parlament Europejski
-
Sari Rautio – Europejski Komitet Regionów
-
Michał Szczerba – Poseł Parlamentu Europejskiego
Zarząd Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego:
-
Teresa Bogiel – Prezes Zarządu MSB
-
Ewa Janczar – Członek Zarządu ds. Cyfryzacji MSB
-
Witold Kopera – Członek Zarządu MSB
-
Wojciech Kłosiński – Członek Zarządu MSB
-
Podpisanie umowy rozpoczyna realizację jednego z najbardziej zaawansowanych projektów badawczych w Europie w obszarze terapii genowych mózgu.
Nowe możliwości leczenia choroby Parkinsona
Choroba Parkinsona jest jednym z najpoważniejszych wyzwań współczesnej neurologii i drugim najczęściej występującym schorzeniem neurodegeneracyjnym po chorobie Alzheimera. W Polsce choruje na nią około 100 tysięcy osób, a każdego roku diagnozuje się nawet 8 tysięcy nowych przypadków.
Obecnie stosowane metody leczenia mają przede wszystkim charakter objawowy i nie zatrzymują postępu choroby. Celem projektu realizowanego w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim jest opracowanie nowatorskiej technologii medycznej wykorzystującej terapię genową, która może wpłynąć na mechanizmy choroby i poprawić funkcjonowanie pacjentów.
Badanie zakłada dostarczenie do wybranego obszaru mózgu kopii genu dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych (AADC) przy użyciu specjalnego wektora wirusowego. Gen ten odpowiada za produkcję enzymu uczestniczącego w syntezie dopaminy – neuroprzekaźnika kluczowego dla prawidłowej kontroli ruchów.
Eksperyment medyczny z udziałem pacjentów
W ramach projektu planowane jest przeprowadzenie eksperymentu medycznego z udziałem około 60 pacjentów z umiarkowaną i zaawansowaną postacią choroby Parkinsona. Do badania będą kwalifikowane osoby w wieku 40–70 lat, u których choroba trwa ponad 5 lat i spełnia określone kryteria diagnostyczne.
Skuteczność terapii genowej będzie porównywana z innymi zaawansowanymi metodami leczenia stosowanymi obecnie u pacjentów z chorobą Parkinsona, takimi jak:
-
infuzja dojelitowa lewodopy,
-
leczenie apomorfiną,
-
głęboka stymulacja mózgu (DBS).
Celem badań jest ocena wpływu terapii genowej na zmniejszenie objawów ruchowych i pozaruchowych choroby, poprawę jakości życia pacjentów oraz funkcjonowania w codziennym życiu.
Nowoczesna infrastruktura medyczna
Realizacja projektu wiąże się również z rozbudową i modernizacją infrastruktury medycznej szpitala. W ramach przedsięwzięcia planowany jest zakup i integracja nowoczesnych systemów diagnostycznych oraz neurochirurgicznych, które umożliwią prowadzenie precyzyjnych zabiegów w obrębie mózgu, w tym m.in.:
-
systemu MRgFUS umożliwiającego nieinwazyjne otwieranie bariery krew–mózg,
-
systemu neurochirurgicznego ClearPoint do prowadzenia zabiegów pod kontrolą rezonansu magnetycznego,
-
modernizacji rezonansu magnetycznego 3T,
-
robotycznego systemu tomografii wiązki stożkowej z neuronawigacją,
-
zintegrowanego systemu zarządzania procesem diagnostyczno-terapeutycznym.
Infrastruktura ta pozwoli na prowadzenie badań w czasie rzeczywistym z wykorzystaniem zaawansowanego obrazowania mózgu oraz precyzyjne dostarczanie terapii genowej do wybranych struktur mózgu.
Doświadczony zespół badawczy
Projekt będzie realizowany w Interwencyjnym Centrum Neuroterapii przez zespół specjalistów pod kierownictwem prof. Mirosława Ząbka – kierownika Kliniki Neurochirurgii CMKP oraz pioniera nowoczesnych technik leczenia chorób neurodegeneracyjnych.
W realizację przedsięwzięcia zaangażowany będzie interdyscyplinarny zespół lekarzy, naukowców i specjalistów z zakresu neurologii, neurochirurgii, neuropsychologii, anestezjologii, diagnostyki obrazowej, farmacji klinicznej oraz analizy danych.
Projekt do 2029 roku
Badanie będzie prowadzone zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej oraz Deklaracji Helsińskiej, a wszystkie procedury zostaną zatwierdzone przez właściwą komisję bioetyczną.
Realizacja projektu planowana jest do 2029 roku.
W dłuższej perspektywie opracowana w ramach projektu metoda może przyczynić się do poprawy jakości życia pacjentów z chorobą Parkinsona, obniżenia kosztów leczenia oraz rozwoju terapii genowych jako jednej z kluczowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych w Europie.
